Cada año, cientos de niños nacen legalmente ciegos debido a un trastorno genético que degrada sus retinas. Aunque algunos pueden distinguir entre la luz y la oscuridad desde una edad temprana, un defecto en su gen AIPL1 deja a la mayoría sin visión cuando cumplen cuatro años. El trastorno se ha considerado irreversible durante mucho tiempo.
Pero eso ya no es así. Una nueva terapia genética de la empresa MeiraGTx, que cotiza en bolsa, ha conseguido algo sin precedentes: ha devuelto la vista a 11 niños que nacieron ciegos.
Los cirujanos del Moorsfield Eye Hospital y del University College de Londres inyectaron en las retinas de niños nacidos con el defecto AIPL1 una terapia MeiraGTx que introduce una versión correcta del gen, lo que hace que sus cuerpos produzcan los mecanismos que permiten la visión. En cuestión de semanas pudieron ver por primera vez. Ahora, años después, todos son capaces de leer, colorear y jugar como otros niños con la ayuda de gafas.
“Estos niños eran ciegos y ahora corren por ahí y encuentran habitaciones. Pueden leer letras y números”, dijo Zandy Forbes, de 60 años, fundador y director ejecutivo de MeiraGTx. La terapia es una de las varias en las que está trabajando la empresa para tratar trastornos relacionados con los ojos y otras afecciones como el párkinson, la obesidad y la xerostomía.
En el estudio inicial, publicado en The Lancet la semana pasada, se administró la terapia en un ojo a cuatro niños con este trastorno. En un mes, el ojo tratado comenzó a ver de nuevo. Podía identificar colores, formas y letras y seguir objetos en movimiento. No hubo efectos secundarios significativos. Alentados por este éxito, los hospitales administraron la terapia a siete niños más, esta vez en ambos ojos. Los siete recuperaron la vista. Dada la solidez de estos resultados iniciales, MeiraGTx está buscando la aprobación regulatoria en el Reino Unido y los Estados Unidos.
Forbes, que no está relacionada con la familia de medios de comunicación Forbes, fundó MeiraGTx en 2015 después de dejar su puesto como vicepresidenta sénior de operaciones comerciales en la empresa farmacéutica Kadmon (que luego fue adquirida por Sanofi). La empresa recaudó un total de aproximadamente 110 millones de dólares en capital de riesgo de inversores como el Fondo de Tecnología de University College London, ID Fund y Perceptive Advisors antes de salir a bolsa en 2018 con una oferta pública inicial que recaudó 75 millones de dólares. Informó de unos 12 millones de dólares en ingresos durante los primeros nueve meses de 2024, una cifra que Forbes espera que aumente tan pronto como su primera terapia sea aprobada por los reguladores.
A finales de 2023, MeiraGTx vendió una licencia para otra terapia genética a Johnson & Johnson en un acuerdo por un valor de hasta 415 millones de dólares y espera un pago de 50 millones de dólares cuando comience los ensayos de fase 3 del fármaco. El gigante farmacéutico Sanofi también realizó una inversión de 30 millones de dólares en MeiraGTx en 2023 a cambio de un derecho de primera negociación para varios de sus candidatos a fármacos, lo que eleva su inversión total en la empresa a 60 millones de dólares. La empresa tiene alrededor de 120 millones de dólares en efectivo, lo que le da margen hasta 2026.
Las terapias genéticas suelen requerir procedimientos complicados para su aplicación. Forbes se ha propuesto centrarse en el desarrollo de terapias que sean fáciles de administrar y que sirvan para tratar tanto enfermedades genéticas como otras dolencias.
Para ello, la empresa se ha centrado en tratamientos de dosis bajas, lo que reduce el riesgo de efectos secundarios. Como ocurre con la mayoría de las terapias genéticas, sus tratamientos se administran a los pacientes mediante virus especialmente modificados, denominados «virus adenoasociados» (AAV), que son básicamente un tipo de virus del resfriado al que se le ha eliminado la parte infecciosa y se la ha sustituido por el medicamento que sea necesario administrar.
Pero a diferencia de otras empresas de terapia génica, MeiraGTx está integrada verticalmente y ha construido instalaciones de fabricación listas para comercializarse, por lo que no tiene que depender de contratistas para fabricar sus terapias génicas. Eso le ha permitido completar rápidamente los estudios clínicos, dijo Forbes, quien bautizó a la empresa con el nombre de la palabra hebrea que significa “dar luz”.
Después de su salida a Bolsa, donde las acciones se cotizaban a 15 dólares por acción, las acciones de MeiraGTx se dispararon. Al igual que muchas acciones de biotecnología en etapa inicial, alcanzó su punto máximo durante los años de pandemia, casi duplicando su precio de salida a Bolsa. Pero también sufrió la misma caída pospandémica que afectó a varias biotecnologías en etapa inicial. Al cierre del mercado el martes, cotizaba a 6,68 dólares, lo que le otorga una capitalización de mercado de aproximadamente 522 millones de dólares, lo que representa un aumento de aproximadamente el 7% en lo que va de año.
A principios de este año, el banco de inversión Chardan nombró a MeiraGTx como una de sus 25 principales opciones de acciones de biotecnología para el año. En una nota de investigación publicada sobre el anuncio, el analista Daniil Gaaulin del banco de inversión Chardan escribió: “Creemos que la solidez de los datos, que consideramos transformadores… reduce sustancialmente el riesgo del camino hacia la aprobación en el Reino Unido y sienta las bases para conversaciones regulatorias favorables con la FDA”.
Gaaulin ha fijado un precio objetivo para las acciones de 36 dólares. Otros analistas también han calificado las acciones como de compra y las consideran infravaloradas porque esperan que su tratamiento AIPL1 se apruebe pronto.
Además del tratamiento APL1, MeiraGTx está desarrollando otras terapias genéticas para trastornos hereditarios de la retina, todas ellas ya en fase de pruebas en humanos. Está trabajando en un tratamiento para pacientes con cáncer de cabeza y cuello cuyas glándulas salivales resultaron dañadas por la radioterapia, en la que se les inyectan los genes necesarios para volver a producir saliva. También está desarrollando una forma patentada de administrar con mayor precisión medicamentos como terapias genéticas y terapias peptídicas (que incluyen GLP-1 como Ozempic). Estos medicamentos suelen inyectarse en el cuerpo o infundirse por vía intravenosa, inundando el torrente sanguíneo con una dosis más alta de medicamentos que puede aumentar los riesgos de efectos secundarios. La administración precisa permite dosis más bajas, lo que mitiga el riesgo y tiene el potencial de reducir los costos.
Uno de los principales objetivos de la empresa es la terapia génica para tratar el párkinson. En este caso, el tratamiento estimula la producción de un neurotransmisor llamado ácido gamma-aminobutírico (GABA) en el cerebro. Se cree que los niveles bajos de GABA son una de las causas de la enfermedad. En un pequeño estudio que la empresa publicó el año pasado y que aún no ha sido revisado por pares, una dosis alta de la terapia mejoró la función motora y la calidad de vida de los pacientes que la recibieron.
Con estos datos en la mano, dijo Forbes, su compañía realizará un ensayo clínico más grande a finales de este año.
Fuente: forbes
